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科学·🇨🇦·已确认
基于RNA的疗法有望治疗由无义突变引起的遗传疾病

多伦多大学的研究人员开发了一种新的基于RNA的治疗策略,使用化学修饰的抑制性tRNA并通过脂质纳米颗粒递送,在囊性纤维化和肌营养不良症的临床前测试中显示出疗效。

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