基于RNA的疗法有望治疗由无义突变引起的遗传疾病

一种基于RNA的新治疗策略已被开发出来，可能治疗由无义突变引起的多种遗传疾病，如囊性纤维化和某些形式的肌营养不良症。这项研究发表在《科学》杂志上，由加拿大多伦多大学的科学家进行。该方法使用抑制性tRNA（sup-tRNAs），识别信使RNA中的过早终止信号并插入一个氨基酸，以允许继续蛋白质合成，产生全长、可能具有功能的蛋白质。为了克服先前活性不足和递送效率低下的限制，研究人员对sup-tRNAs进行了化学修饰，并将其包装在脂质纳米颗粒中（类似于COVID疫苗中使用的），通过吸入递送到肺部。该策略在支气管上皮细胞、实验室小鼠和来自囊性纤维化患者的类器官的初步测试中被证明有效。长期目标是开发能够识别常见终止信号的基于tRNA的药物，可能将单一治疗策略应用于许多不同的遗传疾病。