RNA tabanlı terapi, anlamsız mutasyonların neden olduğu genetik hastalıkların tedavisinde umut vaat ediyor

Anlamsız mutasyonların neden olduğu kistik fibroz ve bazı kas distrofisi türleri gibi çok çeşitli genetik hastalıkları potansiyel olarak tedavi edebilecek RNA tabanlı yeni bir terapötik strateji geliştirildi. Science dergisinde yayınlanan araştırma, Kanada'daki Toronto Üniversitesi'ndeki bilim insanları tarafından yürütüldü. Yaklaşım, haberci RNA'daki erken durma sinyallerini tanıyan ve protein sentezinin devam etmesine izin vermek için bir amino asit ekleyen, tam uzunlukta, potansiyel olarak işlevsel bir protein üreten supresör tRNA'ları (sup-tRNA'lar) kullanır. Önceki alt-optimal aktivite ve verimsiz dağıtım sınırlamalarının üstesinden gelmek için araştırmacılar sup-tRNA'ları kimyasal olarak modifiye etti ve bunları (COVID aşılarında kullanılanlara benzer) lipid nanopartiküller içinde paketleyerek akciğerlere inhalasyon yoluyla iletti. Strateji, bronşiyal epitel hücreleri, laboratuvar fareleri ve kistik fibroz hastalarından türetilen organoidler üzerinde yapılan ilk testlerde etkili oldu. Uzun vadeli hedef, yaygın durma sinyallerini tanıyan tRNA tabanlı ilaçlar geliştirmek ve potansiyel olarak tek bir terapötik stratejiyi birçok farklı genetik hastalığa uygulamaktır.