РНК-терапия показывает перспективность для лечения генетических заболеваний, вызванных нонсенс-мутациями

Разработана новая терапевтическая стратегия на основе РНК, которая потенциально может лечить широкий спектр генетических заболеваний, вызванных нонсенс-мутациями, таких как муковисцидоз и некоторые формы мышечной дистрофии. Исследование, опубликованное в журнале Science, было проведено учеными из Университета Торонто в Канаде. Подход использует супрессорные тРНК (sup-тРНК), которые распознают преждевременные стоп-сигналы в матричной РНК и вставляют аминокислоту, позволяя продолжить синтез белка, производя полноразмерный, потенциально функциональный белок. Чтобы преодолеть предыдущие ограничения субоптимальной активности и неэффективной доставки, исследователи химически модифицировали sup-тРНК и упаковали их в липидные наночастицы (аналогичные тем, что используются в вакцинах от COVID) для ингаляционной доставки в легкие. Стратегия оказалась эффективной в первоначальных тестах на бронхиальных эпителиальных клетках, лабораторных мышах и органоидах, полученных от пациентов с муковисцидозом. Долгосрочная цель — разработать лекарства на основе тРНК, которые распознают общие стоп-сигналы, потенциально применяя единую терапевтическую стратегию ко многим различным генетическим заболеваниям.