Terapia baseada em RNA mostra potencial para tratar doenças genéticas causadas por mutações sem sentido

Uma nova estratégia terapêutica baseada em RNA foi desenvolvida que poderia potencialmente tratar uma ampla gama de doenças genéticas causadas por mutações sem sentido, como fibrose cística e algumas formas de distrofia muscular. A pesquisa, publicada na revista Science, foi conduzida por cientistas da Universidade de Toronto, no Canadá. A abordagem usa tRNAs supressores (sup-tRNAs) que reconhecem sinais de parada prematuros no RNA mensageiro e inserem um aminoácido para permitir a continuação da síntese proteica, produzindo uma proteína de comprimento total, potencialmente funcional. Para superar limitações anteriores de atividade subótima e entrega ineficiente, os pesquisadores modificaram quimicamente os sup-tRNAs e os empacotaram em nanopartículas lipídicas (semelhantes às usadas nas vacinas contra COVID) para entrega por inalação aos pulmões. A estratégia mostrou-se eficaz em testes iniciais em células epiteliais brônquicas, camundongos de laboratório e organoides derivados de pacientes com fibrose cística. O objetivo de longo prazo é desenvolver medicamentos baseados em tRNA que reconheçam sinais de parada comuns, potencialmente aplicando uma única estratégia terapêutica a muitas doenças genéticas diferentes.