RNA 기반 치료법, 넌센스 돌연변이로 인한 유전병 치료에 유망

낭포성 섬유증 및 일부 형태의 근이영양증과 같은 넌센스 돌연변이로 인한 광범위한 유전병을 치료할 수 있는 잠재력을 가진 새로운 RNA 기반 치료 전략이 개발되었습니다. 이 연구는 캐나다 토론토 대학의 과학자들에 의해 수행되었으며 Science 저널에 게재되었습니다. 이 접근법은 메신저 RNA의 조기 종결 신호를 인식하고 아미노산을 삽입하여 단백질 합성을 계속하게 하여 완전한 길이의 잠재적으로 기능적인 단백질을 생성하는 억제 tRNA(sup-tRNA)를 사용합니다. 이전의 차선의 활성 및 비효율적인 전달이라는 한계를 극복하기 위해 연구자들은 sup-tRNA를 화학적으로 변형하고 COVID 백신에 사용되는 것과 유사한 지질 나노입자에 포장하여 폐로 흡입 전달했습니다. 이 전략은 기관지 상피 세포, 실험용 쥐, 낭포성 섬유증 환자 유래 오가노이드에 대한 초기 테스트에서 효과적인 것으로 입증되었습니다. 장기적인 목표는 공통 종결 신호를 인식하는 tRNA 기반 약물을 개발하여 단일 치료 전략을 많은 다른 유전병에 적용할 수 있게 하는 것입니다.