RNAベースの治療法がナンセンス変異による遺伝病治療に有望

ナンセンス変異によって引き起こされる嚢胞性線維症や一部の筋ジストロフィーなど、幅広い遺伝病を治療できる可能性のある新しいRNAベースの治療戦略が開発された。この研究は、カナダのトロント大学の科学者らによって行われ、Science誌に掲載された。このアプローチは、メッセンジャーRNAの早期終止シグナルを認識し、アミノ酸を挿入してタンパク質合成を継続させ、完全長で潜在的に機能的なタンパク質を生成するサプレッサーtRNA（sup-tRNA）を使用する。これまでの最適以下の活性と非効率的な送達という限界を克服するために、研究者らはsup-tRNAを化学修飾し、肺への吸入送達のために脂質ナノ粒子（COVIDワクチンで使用されるものと同様）にパッケージした。この戦略は、気管支上皮細胞、実験用マウス、嚢胞性線維症患者由来のオルガノイドを用いた初期試験で有効であることが証明された。長期的な目標は、一般的な終止シグナルを認識するtRNAベースの薬剤を開発し、単一の治療戦略を多くの異なる遺伝病に適用できるようにすることである。