La terapia basata su RNA mostra promesse per il trattamento di malattie genetiche causate da mutazioni nonsenso

È stata sviluppata una nuova strategia terapeutica basata su RNA che potrebbe potenzialmente trattare un'ampia gamma di malattie genetiche causate da mutazioni nonsenso, come la fibrosi cistica e alcune forme di distrofia muscolare. La ricerca, pubblicata su Science, è stata condotta da scienziati dell'Università di Toronto in Canada. L'approccio utilizza tRNA soppressori (sup-tRNA) che riconoscono i segnali di stop prematuri nell'RNA messaggero e inseriscono un amminoacido per consentire la continuazione della sintesi proteica, producendo una proteina a lunghezza intera, potenzialmente funzionale. Per superare le precedenti limitazioni di attività subottimale e consegna inefficiente, i ricercatori hanno modificato chimicamente i sup-tRNA e li hanno impacchettati in nanoparticelle lipidiche (simili a quelle usate nei vaccini COVID) per la somministrazione per inalazione ai polmoni. La strategia si è rivelata efficace nei test iniziali su cellule epiteliali bronchiali, topi di laboratorio e organoidi derivati da pazienti con fibrosi cistica. L'obiettivo a lungo termine è sviluppare farmaci basati su tRNA che riconoscano segnali di stop comuni, applicando potenzialmente un'unica strategia terapeutica a molte diverse malattie genetiche.