Terapi berbasis RNA Menjanjikan untuk Mengobati Penyakit Genetik yang Disebabkan oleh Mutasi Nonsense

Sebuah strategi terapi baru berbasis RNA telah dikembangkan yang berpotensi mengobati berbagai penyakit genetik yang disebabkan oleh mutasi nonsense, seperti fibrosis kistik dan beberapa bentuk distrofi otot. Penelitian ini, diterbitkan di Science, dilakukan oleh para ilmuwan di University of Toronto di Kanada. Pendekatan ini menggunakan tRNA penekan (sup-tRNA) yang mengenali sinyal berhenti prematur dalam RNA pembawa pesan dan memasukkan asam amino untuk memungkinkan sintesis protein berlanjut, menghasilkan protein berukuran penuh yang berpotensi fungsional. Untuk mengatasi keterbatasan sebelumnya berupa aktivitas suboptimal dan pengiriman yang tidak efisien, para peneliti memodifikasi secara kimia sup-tRNA dan mengemasnya dalam nanopartikel lipid (mirip dengan yang digunakan dalam vaksin COVID) untuk pengiriman inhalasi ke paru-paru. Strategi ini terbukti efektif dalam uji awal pada sel epitel bronkial, tikus laboratorium, dan organoid yang berasal dari pasien fibrosis kistik. Tujuan jangka panjangnya adalah mengembangkan obat berbasis tRNA yang mengenali sinyal berhenti umum, berpotensi menerapkan satu strategi terapi untuk banyak penyakit genetik yang berbeda.