RNA-आधारित थेरेपी नॉनसेंस म्यूटेशन के कारण होने वाली आनुवंशिक बीमारियों के इलाज में वादा दिखाती है

एक नई RNA-आधारित चिकित्सीय रणनीति विकसित की गई है जो नॉनसेंस म्यूटेशन के कारण होने वाली कई आनुवंशिक बीमारियों, जैसे सिस्टिक फाइब्रोसिस और मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के कुछ रूपों का इलाज कर सकती है। यह शोध साइंस पत्रिका में प्रकाशित हुआ था और कनाडा के टोरंटो विश्वविद्यालय के वैज्ञानिकों द्वारा किया गया था। यह दृष्टिकोण सप्रेसर tRNA (sup-tRNAs) का उपयोग करता है जो मैसेंजर RNA में समय से पहले स्टॉप सिग्नल को पहचानते हैं और एक अमीनो एसिड डालते हैं ताकि प्रोटीन संश्लेषण जारी रह सके, जिससे पूर्ण-लंबाई, संभावित रूप से कार्यात्मक प्रोटीन बनता है। पिछली सीमाओं जैसे कम गतिविधि और अकुशल वितरण को दूर करने के लिए, शोधकर्ताओं ने sup-tRNAs को रासायनिक रूप से संशोधित किया और उन्हें लिपिड नैनोकणों (COVID टीकों में उपयोग किए जाने वाले समान) में पैक किया, जिससे फेफड़ों तक साँस द्वारा पहुंचाया जा सके। यह रणनीति ब्रोन्कियल एपिथेलियल कोशिकाओं, प्रयोगशाला चूहों और सिस्टिक फाइब्रोसिस रोगियों से प्राप्त ऑर्गेनोइड्स पर प्रारंभिक परीक्षणों में प्रभावी साबित हुई। दीर्घकालिक लक्ष्य tRNA-आधारित दवाओं को विकसित करना है जो सामान्य स्टॉप सिग्नल को पहचानती हैं, संभावित रूप से कई अलग-अलग आनुवंशिक बीमारियों पर एक ही चिकित्सीय रणनीति लागू कर सकती हैं।