טיפול מבוסס RNA מראה הבטחה למחלות גנטיות הנגרמות על ידי מוטציות שטויות

פותחה אסטרטגיה טיפולית חדשה המבוססת על RNA, שעשויה לטפל במגוון רחב של מחלות גנטיות הנגרמות על ידי מוטציות שטויות, כגון סיסטיק פיברוזיס וצורות מסוימות של ניוון שרירים. המחקר, שפורסם בכתב העת Science, נערך על ידי מדענים מאוניברסיטת טורונטו בקנדה. הגישה משתמשת ב-tRNA מדכאים (sup-tRNAs) המזהים אותות עצירה מוקדמים ב-mRNA ומחדירים חומצת אמינו כדי לאפשר המשך סינתזת חלבון, ומייצרים חלבון באורך מלא ופונקציונלי פוטנציאלי. כדי להתגבר על מגבלות קודמות של פעילות תת-אופטימלית והעברה לא יעילה, החוקרים שינו כימית את ה-sup-tRNAs וארזו אותם בננו-חלקיקים ליפידיים (בדומה לאלה המשמשים בחיסוני COVID) להעברה בשאיפה לריאות. האסטרטגיה הוכחה כיעילה בבדיקות ראשוניות על תאי אפיתל סימפונות, עכברי מעבדה ואורגנואידים שמקורם בחולי סיסטיק פיברוזיס. המטרה ארוכת הטווח היא לפתח תרופות מבוססות tRNA המזהות אותות עצירה נפוצים, ובכך ליישם אסטרטגיה טיפולית אחת למחלות גנטיות רבות ושונות.