Une thérapie à base d'ARN montre des promesses pour traiter les maladies génétiques causées par des mutations non-sens

Une nouvelle stratégie thérapeutique à base d'ARN a été développée qui pourrait potentiellement traiter un large éventail de maladies génétiques causées par des mutations non-sens, telles que la fibrose kystique et certaines formes de dystrophie musculaire. La recherche, publiée dans Science, a été menée par des scientifiques de l'Université de Toronto au Canada. L'approche utilise des ARNt suppresseurs (sup-ARNt) qui reconnaissent les signaux d'arrêt prématurés dans l'ARN messager et insèrent un acide aminé pour permettre la poursuite de la synthèse des protéines, produisant une protéine de pleine longueur potentiellement fonctionnelle. Pour surmonter les limitations précédentes d'activité sous-optimale et de délivrance inefficace, les chercheurs ont chimiquement modifié les sup-ARNt et les ont emballés dans des nanoparticules lipidiques (similaires à celles utilisées dans les vaccins contre la COVID) pour une délivrance par inhalation aux poumons. La stratégie s'est avérée efficace lors de tests initiaux sur des cellules épithéliales bronchiques, des souris de laboratoire et des organoïdes dérivés de patients atteints de fibrose kystique. L'objectif à long terme est de développer des médicaments à base d'ARNt qui reconnaissent les signaux d'arrêt courants, appliquant potentiellement une seule stratégie thérapeutique à de nombreuses maladies génétiques différentes.