Una terapia basada en ARN muestra potencial para tratar enfermedades genéticas causadas por mutaciones sin sentido

Se ha desarrollado una nueva estrategia terapéutica basada en ARN que podría tratar potencialmente una amplia gama de enfermedades genéticas causadas por mutaciones sin sentido, como la fibrosis quística y algunas formas de distrofia muscular. La investigación, publicada en Science, fue realizada por científicos de la Universidad de Toronto en Canadá. El enfoque utiliza ARNt supresores (sup-tRNA) que reconocen señales de parada prematuras en el ARN mensajero e insertan un aminoácido para permitir la continuación de la síntesis de proteínas, produciendo una proteína de longitud completa y potencialmente funcional. Para superar limitaciones previas de actividad subóptima y administración ineficiente, los investigadores modificaron químicamente los sup-tRNA y los empaquetaron en nanopartículas lipídicas (similares a las utilizadas en las vacunas contra el COVID) para su administración por inhalación a los pulmones. La estrategia demostró ser eficaz en pruebas iniciales en células epiteliales bronquiales, ratones de laboratorio y organoides derivados de pacientes con fibrosis quística. El objetivo a largo plazo es desarrollar fármacos basados en ARNt que reconozcan señales de parada comunes, aplicando potencialmente una única estrategia terapéutica a muchas enfermedades genéticas diferentes.