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Wissenschaft·🇨🇦·BESTÄTIGT
RNA-basierte Therapie zeigt vielversprechende Ergebnisse bei genetischen Erkrankungen durch Nonsense-MutationenForscher der Universität Toronto entwickelten eine neue RNA-basierte Therapiestrategie mit chemisch modifizierten Suppressor-tRNAs, die über Lipid-Nanopartikel verabreicht werden. In präklinischen Tests zeigte sie Wirksamkeit bei Mukoviszidose und Muskeldystrophie.
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