RNA-basierte Therapie zeigt vielversprechende Ergebnisse bei genetischen Erkrankungen durch Nonsense-Mutationen

Eine neue auf RNA basierende Therapiestrategie wurde entwickelt, die möglicherweise eine breite Palette genetischer Erkrankungen behandeln könnte, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden, wie Mukoviszidose und einige Formen von Muskeldystrophie. Die in der Zeitschrift Science veröffentlichte Forschung wurde von Wissenschaftlern der Universität Toronto in Kanada durchgeführt. Der Ansatz verwendet Suppressor-tRNAs (sup-tRNAs), die vorzeitige Stoppsignale in der Boten-RNA erkennen und eine Aminosäure einfügen, um die fortgesetzte Proteinsynthese zu ermöglichen, wodurch ein vollständiges, möglicherweise funktionsfähiges Protein entsteht. Um frühere Einschränkungen wie suboptimale Aktivität und ineffiziente Verabreichung zu überwinden, modifizierten die Forscher die sup-tRNAs chemisch und verpackten sie in Lipid-Nanopartikeln (ähnlich denen in COVID-Impfstoffen) zur Inhalation in die Lunge. Die Strategie erwies sich in ersten Tests an Bronchialepithelzellen, Labormäusen und Organoiden von Mukoviszidose-Patienten als wirksam. Das langfristige Ziel ist die Entwicklung von tRNA-basierten Medikamenten, die häufige Stoppsignale erkennen, wodurch möglicherweise eine einzige Therapiestrategie auf viele verschiedene genetische Erkrankungen angewendet werden könnte.