علاج قائم على الحمض النووي الريبوزي يُظهر وعدًا لعلاج الأمراض الوراثية الناجمة عن طفرات هراء

تم تطوير استراتيجية علاجية جديدة قائمة على الحمض النووي الريبوزي يمكن أن تعالج مجموعة واسعة من الأمراض الوراثية الناجمة عن طفرات هراء، مثل التليف الكيسي وبعض أشكال الحثل العضلي. البحث، الذي نُشر في مجلة Science، أجراه علماء في جامعة تورونتو في كندا. يستخدم النهج جزيئات tRNA الكابتة (sup-tRNAs) التي تتعرف على إشارات التوقف المبكرة في الحمض النووي الريبوزي الرسول وتُدخل حمضًا أمينيًا للسماح باستمرار تخليق البروتين، مما ينتج بروتينًا كامل الطول ووظيفيًا محتملاً. للتغلب على القيود السابقة المتمثلة في النشاط دون الأمثل والتسليم غير الفعال، قام الباحثون بتعديل جزيئات sup-tRNAs كيميائيًا وتغليفها في جسيمات نانوية دهنية (مماثلة لتلك المستخدمة في لقاحات كوفيد) للتسليم عن طريق الاستنشاق إلى الرئتين. أثبتت الاستراتيجية فعاليتها في الاختبارات الأولية على الخلايا الظهارية القصبية، والفئران المختبرية، والعضويات المشتقة من مرضى التليف الكيسي. الهدف طويل الأمد هو تطوير أدوية قائمة على tRNA تتعرف على إشارات التوقف الشائعة، مما قد يطبق استراتيجية علاجية واحدة على العديد من الأمراض الوراثية المختلفة.